Un passo storico nella lotta contro l’Alzheimer: l’EMA ha approvato Kisunla, un farmaco che offre nuove speranze per i pazienti nelle fasi iniziali della malattia.
Per anni, la parola “Alzheimer” ha significato soprattutto impotenza. Una malattia che colpisce la memoria, la personalità e l’autonomia delle persone, senza possibilità reali di fermarne la corsa.
Negli ultimi giorni però, si è fatto un passo storico nella lotta contro l’Alzheimer: l’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha ufficialmente approvato Kisunla (donanemab), un farmaco innovativo che offre una nuova, concreta speranza per i pazienti nelle fasi iniziali della malattia.
La notizia segna una svolta, poiché si tratta di una delle prime terapie in grado non solo di alleviare i sintomi, ma di agire direttamente su uno dei meccanismi biologici della patologia, rallentandone la progressione in modo significativo.
Ma quante persone oggi soffrono di Alzheimer?
Oggi, secondo i dati dell’Organizzazione Mondiale della Sanità, oltre 55 milioni di persone nel mondo vivono con una forma di demenza. Di queste, la maggioranza soffre di morbo di Alzheimer, che rappresenta circa il 60-70% dei casi.
L’Alzheimer è una malattia neurodegenerativa che rappresenta la principale causa di demenza. Nel mondo, secondo l’OMS, circa 55 milioni di persone convivono con una forma di demenza, e di queste la maggior parte ha proprio l’Alzheimer. Solo in Italia, i pazienti sono oltre un milione e il numero è destinato a crescere con l’invecchiamento della popolazione.
La malattia è caratterizzata da perdita progressiva della memoria, difficoltà di linguaggio, disorientamento e, col tempo, perdita di autonomia.
Per anni la ricerca ha puntato soprattutto a combattere un nemico: le placche di beta-amiloide, accumuli tossici che si depositano nel cervello. Ma i risultati dei farmaci sviluppati in passato sono stati modesti.
Come funziona il farmaco Kisunla?
Kisunla, sviluppato dall’azienda farmaceutica Eli Lilly, è un anticorpo monoclonale, ovvero una proteina di laboratorio progettata per riconoscere e legarsi a un bersaglio specifico. In questo caso, il bersaglio è la beta-amiloide, una proteina tossica che si accumula nel cervello dei pazienti formando delle placche che danneggiano i neuroni.
Una volta che Kisunla si aggancia a queste placche, attiva il sistema immunitario del paziente per riconoscerle come nemiche e rimuoverle, “ripulendo” il cervello.
I risultati dello studio TRAILBLAZER-ALZ2
L’approvazione si basa sui dati dello studio clinico TRAILBLAZER-ALZ2, pubblicato sulla prestigiosa rivista scientifica JAMA. La ricerca ha dimostrato che i pazienti trattati con Kisunla hanno registrato un rallentamento medio del declino cognitivo e funzionale del 35% rispetto a chi ha ricevuto un placebo.
Il dato più sorprendente è emerso analizzando un sottogruppo di pazienti allo stadio più precoce della malattia, con bassi livelli di un’altra proteina, la Tau: in questi soggetti, il beneficio ha raggiunto il 60%.
Sicurezza e restrizioni: i rischi delle ARIA e il ruolo del gene ApoE4
Come ogni terapia potente, Kisunla non è privo di rischi. L’effetto collaterale più significativo sono le cosiddette ARIA (Anomalie da immagini legate all’Amiloide), che possono manifestarsi come edemi o microemorragie cerebrali.
Per questo motivo, l’approvazione dell’EMA è stata concessa con una restrizione importante: il farmaco è indicato principalmente per i pazienti con una o nessuna copia della variante genetica ApoE4, poiché questi soggetti hanno mostrato un rischio inferiore di sviluppare ARIA gravi.
Durante il trattamento, è essenziale un monitoraggio costante tramite risonanza magnetica.
Come e a chi verrà somministrato il trattamento?
Il trattamento con Kisunla avviene tramite infusione endovenosa, una volta al mese in ambiente ospedaliero. È destinato ai pazienti con Alzheimer in fase iniziale, ovvero con deterioramento cognitivo lieve o demenza lieve. Una delle caratteristiche più innovative è che la terapia non deve essere continuata all’infinito.
Nei pazienti in cui si osserva una completa eliminazione delle placche amiloidi, il trattamento può essere interrotto, aprendo la strada a cure più personalizzate.
Disponibilità in Italia e prossimi passi
Con l’approvazione dell’EMA, la strada per l’arrivo di Kisunla in Europa è aperta. Ora la palla passa alle singole agenzie nazionali.
In Italia, sarà l’AIFA (Agenzia Italiana del Farmaco) a dover valutare il farmaco per deciderne le modalità di rimborso e distribuzione all’interno del Servizio Sanitario Nazionale. I tempi non saranno immediati, ma il primo passo fondamentale è stato compiuto.
Alzheimer: una speranza concreta, ma non ancora una cura definitiva
Gli esperti parlano di cauta speranza. Kisunla non è una cura che fa regredire la malattia, ma è ad oggi l’arma più efficace che abbiamo per rallentarne l’inesorabile avanzata.
Rappresenta il passo avanti più importante degli ultimi decenni, aprendo la strada a futuri trattamenti combinati e sottolineando l’importanza cruciale di una diagnosi sempre più precoce.
Per milioni di famiglie, questa notizia significa che la ricerca sta finalmente trovando strade concrete per combattere una delle malattie più devastanti del nostro tempo.
Fonti consultate:
1. Van Dyck CH et al., JAMA, 2023 – TRAILBLAZER-ALZ2 Clinical Trial
2. Documentazione ufficiale dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA)
3. Comunicati stampa di Eli Lilly
